EHE - XVII Annual Meeting ISG - 2024

XXVII Annual Meeting ISG - 2024

Roma, 11-12-13 Aprile 2024

Incontro con ISG e AIFA: Verso una Collaborazione Costruttiva

Abbiamo avuto l’occasione di partecipare all’Annual Meeting ISG, in presenza dei medici ISG e del Dottor Paolo Foggi - in rappresentanza dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) - per discutere questioni cruciali riguardanti le grosse criticità ad oggi esistenti in merito all’accessibilità ai farmaci per i Pazienti affetti da sarcoma.

Durante questo incontro, abbiamo sottolineato l’importanza di lavorare sinergicamente all’interno di un working group che coinvolga associazioni, medici e l’AIFA stessa, con l’obiettivo di colmare il divario regolatorio ad oggi esistente che genera inequità di trattamento per questi Pazienti. Questo è dovuto dal fatto che gli strumenti ad oggi disponibili per un accesso precoce ai farmaci (Legge 648, Fondo AIFA, Uso Compassionevole e Off Label)* hanno delle caratteristiche che spesso non li rendono strumenti applicabili per patologie così rare, ed è proprio su questi punti che Associazioni, Medici e AIFA devono lavorare insieme.

Ci auguriamo di poter dare presto seguito a questo incontro con un tavolo di lavoro che coinvolga tutte le parti interessate, e di poter riportare alla comunità Pazienti i progressi e risultati ottenuti.

*fonte aifa.gov.it

Legge 648/1996

La Legge 648/1996 consente di erogare un farmaco a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), previo parere della Commissione Tecnico-Scientifica (CTS) di AIFA:

Quando non esiste un’alternativa terapeutica valida:

per medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, ma non in Italia
per medicinali non ancora autorizzati, ma in corso di sperimentazione clinica
per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata

In tutti questi casi è necessaria l’esistenza di studi conclusi, almeno di fase II, che dimostrino un’efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell’indicazione richiesta.

In presenza di una alternativa terapeutica valida (Art. 3 Legge 79/2014):

per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purché tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell'ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza.

I medicinali che acquisiscono parere favorevole dalla CTS vengono inseriti in un apposito elenco in seguito a pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del relativo provvedimento dell'AIFA e possono essere prescritti a totale carico del SSN per tutti i soggetti che sul territorio nazionale sono affetti dalla patologia individuata nel provvedimento. I medicinali restano iscritti nell'elenco fino al permanere delle esigenze che ne hanno determinato l'inserimento e, comunque, fino a nuovo provvedimento dell'AIFA.

Fondo Nazionale AIFA (“Fondo 5%”)

La Legge 326/2003 ha previsto la costituzione di un Fondo nazionale presso AIFA per l’impiego di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. Il Fondo è costituito dal 50% del contributo che le aziende farmaceutiche versano su base annuale ad AIFA. Tale contributo è corrispondente al 5% delle spese annuali per attività di promozione che le aziende farmaceutiche destinano ai medici.

Come richiedere l'accesso al Fondo e il rimborso dei trattamenti autorizzati

L’AIFA ha predisposto il servizio online “Gestionale Fondo 5%”, attivo dal 1° luglio 2022, per la presentazione delle richieste di accesso al Fondo AIFA 5% e delle relative domande di rimborso.
A partire da tale data tutte le nuove istanze di accesso al Fondo e le correlate richieste di rimborso devono pervenire mediante tale servizio online.

Tutte le richieste di rimborso collegate ad autorizzazioni di accesso al Fondo che sono state generate senza l’utilizzo del servizio online (fino al 30 giugno 2022), continueranno a essere gestite secondo le modalità vigenti fino al 30 giugno e dunque al di fuori della piattaforma informatica.

Il servizio online consente di presentare telematicamente l’istanza di accesso, visualizzare lo stato di lavorazione della pratica e ricevere comunicazioni di aggiornamento da parte dell’Agenzia, ma anche di richiedere il rimborso del trattamento autorizzato, integrando le due principali fasi del procedimento in un unico sistema di gestione.

La richiesta di accesso deve essere trasmessa tramite il “Gestionale Fondo 5%” dai Centri di riferimento che hanno in cura i malati compilando i campi richiesti in tutte le loro parti.

Farmaci a uso compassionevole

È previsto il ricorso al cosiddetto “uso compassionevole” (D.M. 7 settembre 2017) per un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in una sperimentazione clinica o, ai fini della continuità terapeutica, per pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica almeno di fase II conclusa.

Il medicinale in questione deve essere oggetto di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio o essere sottoposto a sperimentazione (Art. 83 comma 2 del Regolamento CE 726/2004 del Parlamento Europeo e del Consiglio del 31 Marzo 2004).

In base alla normativa vigente è prevista la possibilità di impiegare per malattie rare e tumori rari medicinali per i quali siano disponibili anche solo i risultati di studi clinici sperimentali di fase I che ne abbiano documentato l'attività e la sicurezza; in tali casi, la richiesta deve essere fondata sul prevedibile beneficio in base al meccanismo d'azione e agli effetti farmacodinamici del medicinale.

L’accesso al medicinale sperimentale prevede un parere favorevole da parte del Comitato Etico a cui afferisce il centro clinico che presenta la richiesta, previa conferma della disponibilità alla fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda farmaceutica produttrice del medicinale.

Il citato DM recepisce le linee guida dell’EMA sull’uso compassionevole dei medicinali “Guideline on Compassionate use of Medicinal Products, pursuant to article 83 of Regulation (EC) n. 726/2004”, come previsto sensi dell’art. 158 comma 10 del D.L. 219/2006.

La seguente documentazione deve essere trasmessa esclusivamente in formato elettronico all’Ufficio Sperimentazione Clinica dell’AIFA all'indirizzo mail usocompassionevole@aifa.gov.it:

Richiesta del medicinale formulata dal medico con assunzione di responsabilità al trattamento secondo protocollo ai sensi dell’art. 4 comma 1 lettera h) del DM 07/09/2017
Notifica del/dei pazienti candidati al trattamento, con indicazione delle iniziali del nome, cognome e data di nascita, accompagnata da breve motivazione clinica;
Protocollo d’uso del medicinale
Documentazione di informazione al paziente accompagnata dal modulo per l’acquisizione del consenso informato
Dichiarazione di disponibilità della ditta alla fornitura del medicinale
Parere espresso dal Comitato Etico
Documentazione attestante la produzione del medicinale sperimentale secondo GMP in accordo alla normativa nazionale e comunitaria, oppure attestante la qualità della produzione almeno equivalente alle Eu-GMP se proveniente da Paesi Terzi
Altra documentazione ritenuta utile fornita a supporto della richiesta